Amerykańscy naukowcy z komórek skóry wyhodowali komórki macierzyste, a z nich nerwowe. Komórki pobrano od sparaliżowanej chorej, u której uległy zniszczeniu neurony odpowiedzialne za poruszanie mięśniami

Pacjentka,82-letnia kobieta cierpiała na tzw. stwardnienie boczne zanikowe (ALS - Amyotrophic Lateral Sclerosis), zwane też chorobą Lou Gehriga, od nazwiska słynnego amerykańskiego bejsbolisty, który padł jej ofiarą w 1941 r. To nieuleczalne schorzenie układu nerwowego, które w USA dotyka blisko 30 tys. ludzi, a w Polsce - 3-4 tys. Z reguły w szóstej, siódmej dekadzie życia stopniowo tracą oni kontrolę nad swym ciałem, paraliż obejmuje kolejne grupy mięśni, także te sterujące przełykaniem czy oddychaniem.

Zespół kierowany przez prof. Kevina Eggana z Harvardu i Christophera Hendersona z uniwersytetu Columbia pobrał komórki ze skóry kobiety. Za pomocą specjalnie przygotowanych wirusów umieścił w nich cztery geny (KLF4, SOX2, OCT4 i c-MYC). Dzięki temu cofnęły się w swym biologicznym czasie, przekształcając się w pełni sprawne komórki macierzyste, łudząco podobne do zarodkowych, z których rozwinąć się może każda tkanka naszego organizmu. Z nich następnie udało się wyhodować normalne komórki nerwowe. O sukcesie donosi dzisiejsze wydanie tygodnika "Science".

Teraz badacze będą mogli namnażać dowolną liczbę komórek nerwowych w laboratorium i sprawdzać, dlaczego ulegają one u chorych na ALS zniszczeniu i czym się różnią od komórek zdrowych ludzi. To daje nadzieję na to, że lekarze poznają istotę choroby, a w przyszłości znajdą lepsze metody walki z nią.

Profesorowie Eggan i Henderson jako pierwsi na świecie dokonali tego, o czym wielu od dawna marzyło: stworzyli komórki macierzyste pod konkretnego pacjenta cierpiącego na przewlekłe schorzenie o podłożu genetycznym. Należy im się tym większy szacunek, że o drodze, jaką przebyli, na pewno nie można powiedzieć, że była usłana różami.

Na początku były myszy

Zdaniem wielu ekspertów ostatnie miesiące są przełomowe w badaniach komórek macierzystych. Na łamach czasopism naukowych, i to tych najbardziej prestiżowych, pojawiły się wyniki badań pokazujących, że nadzieje, jakie medycyna wiąże z tymi komórkami, nie są bezpodstawne. Po latach niepowodzeń komórki macierzyste wreszcie zaczynają działać. Co więcej, wygląda na to, że dalsze prace nad nimi niekoniecznie będą musiały się odbywać w cieniu etycznych dylematów.

Kontrowersje dotyczyły głównie tzw. zarodkowych komórek macierzystych, które pozyskiwano z zarodków, co nieuchronnie kończyło się ich śmiercią. Ale w listopadzie 2007 r. na łamach "Cell" i "Science" ukazały się prace naukowców z uniwersytetu w Kioto (Japonia) i Uniwersytetu Wisconsin - Madison (USA) pokazujące, że problem ten można ominąć. Jak? Cofając biologiczny czas u komórek ludzkiej skóry, tzw. fibroblastów. Przekształcając je w pełni sprawne komórki macierzyste, które - jak się zdaje - mają wszystkie zdolności zarodkowych komórek macierzystych. Szef japońskiego zespołu, prof. Shinya Yamanaka, dwa lata temu opracował metodę i dowiódł na myszach, że działa. W ten sposób otworzył drzwi do sukcesu autorom dzisiejszej pracy.

Prof. Kevin Eggan już przed laty postanowił zmierzyć się ze stwardnieniem bocznym zanikowym. Wiadomo, że u części pacjentów ważną rolę w rozwoju choroby odgrywają mutacje genowe. Jaka jest jednak prawdziwa istota choroby, dlaczego komórki nerwowe stopniowo obumierają? To w dużym stopniu pozostaje tajemnicą. Jedną z przyczyn tej niewiedzy jest brak materiału do badań. - Możliwości dokładnego przeanalizowania, co dzieje się w neuronach osób cierpiących na ALS, były dotychczas znikome - mówi Eggan. Wraz z Christopherem Hendersonem doszedł do wniosku, że jedynym rozwiązaniem jest uzyskanie komórek macierzystych chorego na ALS i przekształcenie ich w komórki nerwowe, które można byłoby badać.

Optymizm, ale ostrożny

Uczeni początkowo planowali dokonać tego za pomocą tzw. klonowania terapeutycznego. Polega ono na tym, że z komórki jajowej usuwa się materiał genetyczny. W jego miejsce wkłada się DNA wyciągnięte np. z komórek skóry pacjenta. Z tak przygotowanego jajeczka, po kilku podziałach można już pobrać zarodkowe komórki macierzyste.

Klonowanie wzbudza jednak duże kontrowersje i uzyskanie zgody na eksperyment nie było łatwe. Kiedy zaś zgoda już była, okazało się, że prawo stanu Massachusetts zabrania płacić kobietom za ofiarowywane do badań komórki jajowe. Jednak duże pieniądze za takie komórki oferują prywatne kliniki leczenia niepłodności. - Nie byliśmy w stanie z nimi wygrać, eksperyment stanął w miejscu, bo nie mieliśmy wystarczającej liczby dawczyń - opowiada Eggan.

I wtedy prof. Shinya Yamanaka opublikował swoją przełomową pracę na myszach: za pomocą czterech genów cofnął biologiczny czas w ich fibroblastach i przekształcił je w komórki macierzyste. Eggan postanowił użyć tej samej metody.

- Teraz wierzymy, że problem z niedostatkiem komórek do badań mamy już za sobą - uważa naukowiec. Czy zwiększa to szanse na skuteczniejszą terapię ALS? Badacze są pełni optymizmu, choć i bardzo ostrożni. - Niewątpliwie tak, bo wiedząc, co złego dzieje się w neuronach, będzie można próbować opracować nowe leki. Być może będzie można też wszczepiać neurony wyhodowane od podstaw z ich własnych komórek macierzystych (w grudniu 2007 r. "Science" opisał podobny eksperyment, w którym w ten sposób udało się wyleczyć myszy chorujące na ludzką odmianę anemii sierpowatej).

Wpierw trzeba będzie jednak rozwiązać dwa problemy. Po pierwsze, znaleźć lepszą niż wirusy metodę dostarczania genów do komórek skóry (nie wiadomo, czy te wirusy są bezpieczne dla ludzi). Drugi problem polega na tym, że jeden z czwórki genów - c-MYC - może sprzyjać rozwojowi niektórych nowotworów. Tu jest już pewien postęp. Niedawno doniesiono, że znaleziono już sposób, by po skutecznym "odmłodzeniu" komórek skóry niebezpieczny gen usunąć.

Opracowanie nowych metod leczenia ALS zajmie jednak zdaniem autorów obecnej pracy co najmniej kilka lat.

http://mnd.pl/ - strona stowarzyszenia osób cierpiących na stwardnienie boczne zanikowe

źródło: gazeta.pl